二战期间，德国空军突袭时在意大利西南海岸的巴里港投下了成百上千吨的芥子气。在617名获救者中，有83名在一周内死亡。在接下来的一个月，很多人死于并发症。验尸报告显示，这种毒气以骨髓细胞为标靶。政府聘请了来自耶鲁大学的两名科学家路易斯·古德曼（Louis Goodman）和阿尔弗雷德·吉尔曼（Alfred Gilman）专门研究芥子气“起疱剂”的性质——灼伤皮肤和黏膜的特性。但是古德曼和吉尔曼对其杀死白血病细胞的能力更有兴趣。他们从动物实验着手，把芥子气通过静脉注射进兔子和老鼠体内，结果骨髓中的正常白血细胞几乎消失，同时没有引起任何灼伤起疱的反应。1942年，他们在一位48岁的淋巴瘤男性患者身上做了实验。药物产生了显著的缓解作用。肿胀的腺体消失了。但紧接着癌症又复发了。
纽约博勒斯·维尔康实验室（Burrough Wellcome laboratory）的一位生物化学家乔治·希钦斯（George Hitchings）也在寻找具有杀死癌细胞这一特殊能力的化学药品。经过数年无数次实验失败，1944年他开始与格特鲁德·伊莱昂（Gertrude Elion）合作。