首先基因治疗主要是针对家族性的高胆固醇血
症，这种疾病对药物治疗效果不佳，且血脂异常增
高，易并发早发的心脑血管病。
人们认识到，肝脏在人体内脂肪代谢中发挥着
最重要的作用，故对肝细胞进行基因治疗最能有效。
它是将基因注射入肝细胞，使其发挥降低脂蛋白的作
用，分为离体基因治疗和体内基因治疗。